{"content":"目前最成功的案例发生在单基因遗传病领域。2017年获批的Luxturna疗法，通过腺相关病毒（AAV）将正确的RPE65基因递送至视网膜细胞，让先天性黑蒙症患者首次看见星光。类似原理治愈了SCID（泡泡男孩病）和β地中海贫血，这些突破印证了“替换一个基因，治愈一种疾病”的可能性。","contentType":"text/plain"}